CPX-351 è il farmaco chemioterapico più utilizzato nel trattamento dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta secondaria. Uno studio clinico guidato dal San Martino ha raccolto dati provenienti da 38 centri nel territorio italiano per identificare i regimi di cura più efficaci, il momento ideale per il trapianto di cellule staminali, e per avere informazioni sull’effetto del farmaco anche sui sottotipi tumorali più rari. I risultati sono stati recentemente pubblicati sull’American Journal of Hematology.
La leucemia mieloide acuta secondaria è una patologia complessa: la parola “secondaria” è usata per indicare le forme di questo tumore del sangue che si presentano come aggravamento della sindrome mielodisplastica - patologia per cui le cellule che diventano tumorali sono già precedentemente malfunzionanti - o come effetto collaterale della chemioterapia. In entrambi i casi le persone colpite hanno una fragilità preesistente, a cui si aggiunge spesso anche l’età avanzata.
Il trapianto, quando può essere eseguito, rappresenta una concreta possibilità di guarigione anche per i pazienti a medio ed alto rischio e viene preceduto da un trattamento chemioterapico volto a distruggere le cellule tumorali. Invece, nei pazienti in cui non è possibile procedere a trapianto, si esegue la sola chemioterapia.
Negli ultimi anni si utilizza un nuovo farmaco chemioterapico, CPX-351, che ha dimostrato la sua superiorità rispetto ai trattamenti precedenti. Tuttavia, il numero di cicli somministrati dipende ancora in larga parte dalle prassi in vigore nel singolo centro e dalla discrezionalità del medico curante.
Fabio Guolo, a capo del Gruppo di ricerca sulle leucemie acute della Clinica Ematologica diretta dal Prof. Roberto Massimo Lemoli, ha coordinato a livello nazionale il più grande studio clinico finora svolto sui pazienti affetti da leucemia mieloide acuta secondaria e trattati con CPX-351, per comprendere quali regimi di trattamento funzionino meglio. I risultati sono stati di recente pubblicati sull’American Journal of Hematology.
Spiega il ricercatore: “Per quanto riguarda la chemioterapia che precede il trapianto, nella maggioranza dei casi è sufficiente un solo ciclo di trattamento. L’obiettivo dev’essere arrivare alla remissione completa, il momento in cui i test di laboratorio tradizionali non rilevano più il tumore, poiché i valori sanguigni sono rientrati nella norma. Test molecolari più avanzati potrebbero ancora rilevare il tumore, ma abbiamo visto che effettuare ulteriori cicli di trattamento con CPX-351 in questi pazienti prima di procedere al trapianto non migliora le possibilità di sopravvivenza.”
Prosegue: “Nel caso invece in cui non fosse possibile procedere al trapianto, o di forme a decorso particolarmente favorevole, conviene invece continuare il trattamento somministrando un totale di tre o quattro cicli di chemioterapia.”
Paola Minetto, a sua volta medico ematologo afferente alla Clinica Ematologica, e ricercatrice coinvolta nello studio, racconta: “Abbiamo raccolto i dati provenienti da 38 centri nel territorio italiano e riferiti a tutti i pazienti affetti da questa patologia e curati con CPX-351 tra il 2019 e il 2022, un totale di 513 persone. Si tratta del più grande studio finora, e dell’unico che valuta cosa succede al termine di ciascun ciclo di chemioterapia. Questo ci ha permesso di vedere l’efficacia del farmaco anche sulle forme più rare della malattia.”
Link alla pubblicazione scientifica: American Journal of Hematology | Blood Research Journal | Wiley Online Library DOI: 10.1002/ajh.70083
Può interessarti anche: Dalla proteina CD56 un nuovo indicatore per scegliere l’immunoterapia nel mieloma multiplo