MAGNITUDE è uno studio clinico di fase 3 rivolto a persone adulte con amiloidosi da transtiretina (ATTR) che coinvolge il cuore, una condizione in cui una proteina anomala si accumula causando problemi cardiaci.
L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di NTLA-2001, un trattamento sperimentale che usa la tecnologia CRISPR per ridurre la produzione della proteina responsabile della malattia. I partecipanti ricevono una singola infusione endovenosa di NTLA-2001 o di placebo e vengono seguiti per un tempo di circa 3 anni (follow up) con visite, esami del sangue ed ecocardiogrammi per monitorare la funzione cardiaca e gli eventuali effetti collaterali.
Durante lo studio, i pazienti saranno assegnati in modo casuale a ricevere NTLA-2001, che agisce direttamente a livello genico per bloccare la produzione della proteina transtiretina “malata”, oppure placebo, una sostanza senza effetto terapeutico. Entrambi i gruppi manterranno le terapie in atto inclusi eventuali stabilizzatori della proteina, e saranno seguiti attentamente per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza.
Consulti il suo medico curante o direttamente il centro all’indirizzo mail
Codice ID: 13569
ClinicalTrials.gov ID: NCT03748641